中國藥物經(jīng)濟學評價指南導讀（2022）

　　“中國藥物經(jīng)濟學評價指南（2020版）導讀”的基本內(nèi)容架構 ★指南1導讀研究問題：開展一項藥物經(jīng)濟學評價前，首先要明確所要探索的研究問題。需要從研究背景、研究目的與問題、研究角度、目標人群、干預措施、對照選擇等方面明確研究問題。 ★指南2導讀研究設計：應根據(jù)研究問題以及可利用的資源，選擇合適的研究設計類型并確定樣本量、研究時限，以及確定由于研究設計和資源本身的局限性而需進行的假設。 ★指南3導讀成本：是指用于投入產(chǎn)品生產(chǎn)或提供服務的資源，通常以貨幣單位進行估算和衡量，是藥物經(jīng)濟學評價的主要內(nèi)容之一。成本分析包括成本確認、成本測量、成本估值。 ★指南4導讀貼現(xiàn)：當研究時限為1年以上時，研究應該對發(fā)生在未來的成本和健康產(chǎn)出進行貼現(xiàn)。我國《指南》建議采用成本與健康產(chǎn)出均采取每年5%的貼現(xiàn)率進行分析，同時建議在0%~8%之間對貼現(xiàn)率進行敏感性分析，以了解貼現(xiàn)率變化對總成本以及研究結果的影響。貼現(xiàn)可以讓備選方案的成本和效果可比，可以用于支持現(xiàn)在的決策。 ★指南5導讀健康產(chǎn)出：疾病和干預措施對患者的影響分為經(jīng)濟產(chǎn)出、臨床產(chǎn)出、人文產(chǎn)出。其中，經(jīng)濟產(chǎn)出是指疾病或干預措施帶來的醫(yī)療衛(wèi)生資源消耗或生產(chǎn)力損失等；臨床產(chǎn)出是指疾病或干預措施給患者帶來的臨床指標的變化；人文產(chǎn)出是指疾病或干預措施引起的患者主觀感受的變化，主要指對健康相關生命質量的影響。藥物經(jīng)濟學評價中，將經(jīng)濟產(chǎn)出歸為成本，而將臨床產(chǎn)出和人文產(chǎn)出歸為健康產(chǎn)出。 ★指南6導讀評價方法：藥物經(jīng)濟學評價方法根據(jù)不同的健康產(chǎn)出指標，分為ZUI小成本分析（CMA）、成本-效果分析（CEA）、成本-效用分析（CUA）、成本-效益分析（CBA）。在選擇評價方法時，應根據(jù)疾病和干預措施的特點、數(shù)據(jù)的可獲得性以及評價目的與要求，選擇適當?shù)脑u價方法。 ★指南7導讀模型分析：藥物經(jīng)濟學研究類型分為基于個體水平數(shù)據(jù)的研究和模型法研究。模型分析是指用于模擬疾病干預及進展過程來開展藥物經(jīng)濟學評價的模型，例如Markov模型、動態(tài)傳染模型等。 ★指南8導讀差異性和不確定性：差異性反映事物間真實存在的差別，無法消除；不確定性反映因研究設計、測量技術或分析方法的不完善，導致估計值與真實值之間可能出現(xiàn)差異。敏感性分析是藥物經(jīng)濟學評價中識別與分析不確定性的主要方法，包括單因素敏感性分析、情境分析、概率敏感性分析等。 ★指南9導讀公平性：包括機會公平和結果公平。機會公平是指不同經(jīng)濟社會狀態(tài)（年齡、性別、種族、職業(yè)等）和健康狀況的群體在具有同樣的治療需求時，有同等的機會獲得相同的醫(yī)療服務。結果公平是指不同經(jīng)濟社會狀態(tài)的群體具有相同的健康狀況。藥物經(jīng)濟學評價中，關注機會公平，兼顧結果公平。 ★指南10導讀外推性：也稱可轉移性、可移植性。通常涉及兩個層面：一是從某個環(huán)境或群體中獲得的原始研究數(shù)據(jù)（包括成本、效果等），應用到基于另外一個環(huán)境或群體的研究中；二是將某個國家或地區(qū)的藥物經(jīng)濟學評價結果推廣到其他國家或地區(qū)。 ★指南11導讀預算影響分析：也稱資源影響評估。旨在從預算持有者的角度出發(fā)，在資金或資源有限的前提下，測算納入新的醫(yī)療干預措施將對某個系統(tǒng)（如國家、地區(qū)的醫(yī)保目錄或醫(yī)療相關部門的報銷清單等）費用支出產(chǎn)生的影響。

　　劉國恩，北京大學國家發(fā)展研究院長江學者特聘教授，北京大學全球健康發(fā)展研究院院長，國務院醫(yī)改專家咨詢委員會委員，中國藥學會藥物經(jīng)濟學專業(yè)委員會主任委員 吳晶， 天津大學藥物科學與技術學院副院長，衛(wèi)生事業(yè)與藥事管理專業(yè)教授，中國藥學會藥物經(jīng)濟學專業(yè)委員會副主任委員，中國研究型醫(yī)院學會藥物經(jīng)濟學專業(yè)委員會副主任委員 謝鋒，加拿大麥克馬斯特大學醫(yī)學院臨床流行病和生物統(tǒng)計系教授，麥克馬斯特大學衛(wèi)生經(jīng)濟和政策分析中心教授 孫鑫，四川大學華西醫(yī)院研究員，國家杰出青年科學基金獲得者，中國循證醫(yī)學中心主任，國家藥監(jiān)局海南真實世界數(shù)據(jù)研究與評價重點實驗室主任 李洪超，中國藥科大學國際醫(yī)藥商學院衛(wèi)生經(jīng)濟學教研室主任、藥物經(jīng)濟學評價研究中心副主任，江蘇省藥學會藥物經(jīng)濟學專業(yè)委員會秘書長 官海靜，首都醫(yī)科大學附屬天壇醫(yī)院藥學部藥師，北京大學中國衛(wèi)生經(jīng)濟研究中心高級研究學者，北京健康促進會醫(yī)藥經(jīng)濟與綜合評價專委會副主任委員